Die Entscheidung wurde am 9. Dezember von der FDA getroffen. Die beiden zugelassenen Therapien heißen Casgevy, das auf der mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Gen-Editierungstechnologie CRISPR basiert, und Lyfgenia, das ein harmloses Virus zur Genbearbeitung verwendet.

Casgevy wird von zwei Unternehmen hergestellt, Vertex Pharmaceuticals (USA) und CRISPR Therapeutics (Schweiz). Das Medikament repariert fehlerhafte Gene in Stammzellen von Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellenanämie und Thalassämie.

Beide Krankheiten entstehen durch Defekte im Gen, das Hämoglobin transportiert. Normalerweise kosten Gentherapiebehandlungen Millionen von Dollar und sind für viele Patienten unerschwinglich. Der Hersteller Vertex Pharmaceuticals arbeitet daran, den Preis so niedrig wie möglich zu halten.

Die FDA-Zulassung erfolgte, nachdem die britische Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) die Therapie im November zugelassen hatte.

Lyfgenia nutzt inzwischen Gentransfer zur Bearbeitung von Genen. Dabei werden die Blutstammzellen des Patienten so verändert, dass sie Hämoglobin aus einer genetischen Quelle produzieren. Laut FDA verringert Hämoglobin, wenn es den roten Blutkörperchen zugesetzt wird, das Risiko einer Sichelzellenanämie.

„Diese Behandlungen stellen einen großen Fortschritt auf dem Gebiet der Gentherapie für Patienten mit Sichelzellenanämie dar. Ihr Potenzial, Leben zu verändern, ist enorm“, sagte Peter Marks, Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research der FDA.

Laut Dr. Nicole Verdun von der FDA macht die Gentherapie die Behandlung gezielter und wirksamer, insbesondere für Menschen mit seltenen Krankheiten, für die nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen.

Die FDA sei „begeistert, dieses Feld voranzubringen“, fügte sie hinzu, weil sie Menschen helfe, deren Leben durch die Krankheit schwer beeinträchtigt sei.

Die Genehmigung der Behörde bedeutet, dass rund 16.000 Menschen mit Sichelzellenanämie eine weitere potenzielle Behandlungsoption haben. Die Krankheit betrifft etwa 100.000 Amerikaner und mehr als 7,7 Millionen Menschen weltweit, hauptsächlich Menschen afrikanischer und karibischer Abstammung. Dies ist eine seltene, schwächende und lebensbedrohliche Blutkrankheit. Der Behandlungsbedarf vieler Menschen bleibt ungedeckt.

Bei Sichelzellenpatienten sind die Blutzellen länglich und sichelförmig, statt der typischen runden, konkaven Form. Die deformierten Zellen bleiben in den Blutgefäßen stecken und blockieren die Sauerstoffzufuhr. Bei den Patienten führt dies zu starken Schmerzen, möglicherweise auch zu Schlaganfällen und Organschäden.

Thuc Linh (laut AFP, AP )