米国食品医薬品局（FDA）は12月8日、無害なウイルスを使って遺伝子を編集する「Lyfgenia」を含む2つの遺伝子治療法を承認した。 AFPによると、CRISPR技術を使用したCasgevy療法が2020年のノーベル賞を受賞した。

Casgevy は、Vertex Pharmaceuticals (米国) と CRISPR Therapeutics (スイス) の 2 つの企業の協力によって誕生しました。この薬は、鎌状赤血球症およびサラセミアを患う12歳以上の患者の骨髄幹細胞内の欠陥遺伝子を修正するために使用されます。

どちらの病気も、ヘモグロビンを運ぶ遺伝子のエラーによって発生します。遺伝子治療は数百万ドルの費用がかかり、多くの患者には手が届かないため、Vertex Pharmaceuticals はコストを可能な限り低く抑えるよう取り組んでいます。

これは、英国の医薬品・医療製品規制庁（MHRA）が先月この薬にゴーサインを出して以来、FDAによるCasgevyの初めての承認となる。

シンシナティ小児病院

「これらの治療法は、鎌状赤血球症の遺伝子治療分野における大きな進歩です。これらの製品が鎌状赤血球症患者の人生を変える可能性は非常に大きいです」と、FDA生物製剤評価研究センター所長のピーター・マークス氏は述べています。

AFP通信によると、10万人以上のアメリカ人、主に有色人種が鎌状赤血球症を患っている。鎌状赤血球症は痛みを伴い、命を脅かす病気で、医療専門家らは治療法を見つけるのに苦労している。

ジョー・バイデン米大統領も、12月8日のFDAの発表は「米国民の生活を向上させる医療イノベーションの力を示すものだ」と強調した。バイデン氏は「我が政権は希少疾患の治療法開発を加速させ、この画期的な進歩を可能にした研究と医療革新を支援し続ける」と付け加えた。

AFP通信によると、科学者らは脳を含む大きな臓器の遺伝子を編集する方法も開発しており、筋ジストロフィーやハンチントン病などの病気の治療への道が開かれる可能性があるという。