Estas terapias y medicamentos se venden a precios muy altos. De hecho, sus precios son tan altos que suponen un desafío no sólo para los pacientes sino también para el sistema sanitario y las compañías de seguros, según la revista Scientific American .

Las terapias y medicamentos más caros del mundo incluyen:

Skysona

Skysona es una terapia genética innovadora con un costo de tratamiento único de 3 millones de dólares, aproximadamente 73 mil millones de VND. Esta terapia, desarrollada por la empresa de biotecnología Bluebird Bio (EE.UU.), tiene el efecto de frenar la progresión de la adrenoleucodistrofia (CALD).

CALD es un trastorno genético poco común que afecta el sistema nervioso. La terapia Skysona modificaría las células madre del paciente para incluir el gen ALDP. Gracias a ello la enfermedad progresará más lentamente y ayudará a mejorar la calidad de vida del paciente. La razón por la que esta terapia es tan cara se debe a los costos de investigación, desarrollo y producción.

Zynteglo

Zynteglo es una terapia génica de vector lentiviral y también está desarrollada por Bluebird Bio. El coste de esta terapia puede alcanzar los 2,8 millones de dólares, unos 68 mil millones de VND, para un tratamiento. El medicamento se utiliza en pacientes con talasemia dependiente de transfusión (TDT). Se trata de un trastorno sanguíneo poco común que requiere transfusiones de sangre periódicas durante toda la vida para sobrevivir.

La terapia con Zynteglo reducirá o incluso eliminará la necesidad de transfusiones de sangre, mejorando así la calidad de vida y la carga física y financiera de las transfusiones de sangre.

Zolgensma

Zolgensma se considera una terapia genética revolucionaria para tratar la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética rara en niños. El medicamento fue desarrollado por Novartis Pharmaceutical Company (Suiza) y autorizado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en mayo de 2019.

El precio promedio de este tratamiento es de 2,1 millones de dólares, unos 50 mil millones de VND. Zolgensma funciona reemplazando el gen en la neurona motora de supervivencia 1 (SMN1) que está defectuoso o falta. Es esta anomalía la que causa la enfermedad.

Zokinvy

Zokinvy se utiliza para tratar el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (HGPS) y el síndrome de laminopatías progeroides. Se trata de enfermedades genéticas extremadamente raras que provocan envejecimiento prematuro en los niños.

Zokinvy es desarrollado por Eiger BioPharmaceuticals (EE.UU.). El coste del tratamiento con esta terapia es de 1,7 millones de dólares al año, unos 25 mil millones de VND. Se ha demostrado que el medicamento, tomado por vía oral, retarda la progresión de la enfermedad y mejora la calidad de vida de los niños, según Scientific American.