La decisión fue tomada por la FDA el 9 de diciembre. Las dos terapias aprobadas se llaman Casgevy, que se basa en la tecnología de edición genética CRISPR, ganadora del Premio Nobel, y Lyfgenia, que utiliza un virus inofensivo para editar genes.

Casgevy es producido por dos empresas, Vertex Pharmaceuticals (EE.UU.) y CRISPR Therapeutics (Suiza). El medicamento actúa para reparar genes defectuosos en las células madre de pacientes de 12 años de edad y mayores con enfermedad de células falciformes y talasemia.

Ambas enfermedades se originan por defectos en el gen que transporta la hemoglobina. Normalmente, los tratamientos de terapia genética cuestan millones de dólares y están fuera del alcance de muchos pacientes. El fabricante Vertex Pharmaceuticals está trabajando para mantener el precio lo más bajo posible.

La aprobación de la FDA se produce después de que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) aprobara la terapia en noviembre.

Mientras tanto, Lyfgenia utiliza la transferencia de genes para editar genes. Altera las células madre sanguíneas del paciente para producir hemoglobina a partir de una fuente genética. Según la FDA, cuando se agrega hemoglobina a los glóbulos rojos, reduce el riesgo de padecer enfermedad de células falciformes.

"Estos tratamientos representan avances importantes en el campo de la terapia génica para pacientes con anemia de células falciformes. Su potencial para cambiar vidas es enorme", afirmó Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.

La terapia genética hace que el tratamiento sea más específico y efectivo, especialmente para personas con enfermedades raras que tienen opciones de tratamiento limitadas, según la Dra. Nicole Verdun de la FDA.

La FDA está “entusiasmada por avanzar en este campo”, agregó, porque ayuda a las personas cuyas vidas se ven gravemente afectadas por la enfermedad.

La aprobación de la agencia significa que alrededor de 16.000 personas con enfermedad de células falciformes tendrán otra posible opción de tratamiento. La enfermedad afecta a unos 100.000 estadounidenses y a más de 7,7 millones de personas en todo el mundo, principalmente personas de ascendencia africana y caribeña. Se trata de un trastorno sanguíneo poco común, debilitante y potencialmente mortal. Las necesidades de tratamiento de muchas personas siguen sin ser satisfechas.

Los pacientes con anemia falciforme tienen células sanguíneas alargadas y con forma de hoz en lugar de la forma redonda y cóncava típica. Las células deformes quedan atrapadas en los vasos sanguíneos, bloqueando el suministro de oxígeno y provocando que los pacientes sufran dolores intensos, posibles accidentes cerebrovasculares y daños en los órganos.

Thuc Linh (Según AFP, AP )