FDA는 12월 9일에 결정을 내렸습니다. 승인된 두 가지 치료법은 노벨상을 수상한 CRISPR 유전자 편집 기술을 기반으로 한 Casgevy와 무해한 바이러스를 사용하여 유전자를 편집하는 Lyfgenia입니다.

Casgevy는 Vertex Pharmaceuticals(미국)와 CRISPR Therapeutics(스위스)라는 두 회사에서 생산합니다. 이 약은 낫적혈구빈혈과 지중해빈혈이 있는 12세 이상의 환자의 줄기세포에서 결함이 있는 유전자를 복구하는 데 효과가 있습니다.

두 질병 모두 헤모글로빈을 운반하는 유전자의 결함으로 인해 발생합니다. 일반적으로 유전자 치료는 수백만 달러의 비용이 들기 때문에 많은 환자가 이를 받을 수 없습니다. 제조업체인 Vertex Pharmaceuticals는 가격을 최대한 낮게 유지하기 위해 노력하고 있습니다.

FDA 승인은 영국의 의약품 및 의료 제품 규제 기관(MHRA)이 11월에 이 치료법을 승인한 이후에 이루어졌습니다.

리프게니아는 유전자 전이를 이용해 유전자를 편집합니다. 이는 유전적 공급원으로부터 헤모글로빈을 생성하도록 환자의 혈액 줄기 세포를 변형시킵니다. FDA에 따르면, 적혈구에 헤모글로빈을 첨가하면 낫적혈구 빈혈의 위험이 감소합니다.

FDA 생물의약품평가연구센터(Center for Biologics Evaluation and Research) 소장인 피터 마크스는 "이러한 치료법은 겸상 적혈구 빈혈 환자를 위한 유전자 치료 분야에서 중요한 진전을 보여줍니다. 삶을 변화시킬 수 있는 잠재력은 엄청납니다."라고 말했습니다.

FDA의 니콜 베르덩 박사에 따르면, 유전자 치료는 특히 치료 옵션이 제한적인 희귀 질환을 앓고 있는 사람들에게 치료를 보다 목표 지향적이고 효과적으로 만들어줍니다.

FDA는 "이 분야를 발전시키게 되어 기쁘다"고 그녀는 덧붙였다. FDA는 이 질병으로 인해 삶이 ​​심각하게 방해받는 사람들을 돕기 때문이다.

이 기관의 승인은 겸상 적혈구 빈혈을 앓고 있는 약 16,000명의 환자에게 또 다른 잠재적인 치료 옵션을 제공할 수 있다는 것을 의미합니다. 이 질병은 미국에서 약 10만 명, 전 세계적으로 770만 명 이상에게 영향을 미치며, 주로 아프리카와 카리브해 출신 사람들이다. 이것은 드물고, 심각하고, 생명을 위협하는 혈액 질환입니다. 많은 사람들의 치료 요구는 충족되지 않은 채로 남아 있습니다.

낫형 적혈구 환자는 전형적인 둥글고 오목한 모양 대신 길쭉하고 낫 모양의 혈액 세포를 가지고 있습니다. 변형된 세포가 혈관에 갇혀 산소 공급을 차단하여 환자는 극심한 통증을 겪게 되고, 뇌졸중이나 장기 손상으로 이어질 수도 있습니다.

Thuc Linh ( AFP, AP 에 따르면)