この決定は12月9日にFDAによってなされた。承認された2つの治療法は、ノーベル賞を受賞したCRISPR遺伝子編集技術に基づくCasgevyと、無害なウイルスを使用して遺伝子を編集するLyfgeniaと呼ばれる。

Casgevyは、Vertex Pharmaceuticals（米国）とCRISPR Therapeutics（スイス）の2社によって製造されています。この薬は、鎌状赤血球症およびサラセミアを患う12歳以上の患者の幹細胞内の欠陥遺伝子を修復する働きがある。

どちらの病気も、ヘモグロビンを運ぶ遺伝子の欠陥から生じます。通常、遺伝子治療には数百万ドルの費用がかかり、多くの患者には手が届きません。製造元のVertex Pharmaceuticalsは、価格を可能な限り低く抑えるよう取り組んでいます。

FDAによる今回の承認は、英国の医薬品・医療製品規制庁（MHRA）が11月にこの治療法を承認したことを受けて行われた。

一方、Lyfgenia は遺伝子移入を利用して遺伝子を編集します。患者の血液幹細胞を改変し、遺伝子源からヘモグロビンを生成します。 FDA によれば、赤血球にヘモグロビンを加えると、鎌状赤血球症のリスクが軽減されるそうです。

「これらの治療法は、鎌状赤血球症患者の遺伝子治療分野における大きな進歩です。人生を変える可能性は非常に大きいです」と、FDA生物製剤評価研究センター所長のピーター・マークス氏は述べた。

FDAのニコール・ベルダン博士によると、遺伝子治療は、特に治療の選択肢が限られている希少疾患の患者にとって、治療をより的を絞った効果的なものにする。

FDAは「この分野を前進させることに興奮している」と彼女は付け加えた。なぜならFDAは、この病気によって生活が著しく損なわれた人々を助けるからだ。

この承認により、鎌状赤血球症を患う約1万6000人が新たな治療の選択肢を得ることになる。この病気は、米国では約10万人、世界中では770万人以上、主にアフリカ系およびカリブ海諸国系の人々を感染させている。これはまれで、衰弱性があり、生命を脅かす血液疾患です。多くの人々の治療ニーズは満たされていないままです。

鎌状赤血球症患者の血液細胞は、典型的な丸く凹んだ形ではなく、細長い鎌状になっています。奇形の細胞が血管に詰まって酸素供給を妨げ、患者は激しい痛みに苦しみ、脳卒中や臓器障害を起こす可能性もあります。

トゥク・リン氏（ AFP通信、AP通信による）