幹細胞は、体内で自己再生し、さまざまな種類の細胞に分化する能力を持っているため、画期的な治療法をもたらすことが期待されています。幹細胞技術に関する基礎研究は、臨床応用に向けた開発の基盤となります。

カリフォルニア再生医療研究所（CIRM）によれば、幹細胞技術は現在治療法のない多くの病気の標準的な治療法になるだろう。一般的に造血幹細胞として知られているものは骨髄に存在し、血液と免疫系を補充するために必要なすべての細胞を生成することができます。

研究の場では、幹細胞は実験室の試験管やペトリ皿の中の特殊な溶液の中で生き、成長することができます。幹細胞が骨細胞、心筋細胞、神経細胞などの特殊細胞に分化する過程を研究することで、科学者は関連する疾患組織の起源と進行のメカニズムをより深く理解できるようになります。

今日、多くの科学的研究によって幹細胞の応用の利点が実証されています。 Yiping Fan らによる最近の研究（2023）は、幹細胞がパーキンソン病やアルツハイマー病などの神経変性疾患の治療に臨床試験で利用されていることを示しました。

日本の国立医薬品食品衛生研究所（NIHS）によると、ある種の幹細胞は医薬品の安全性と品質を試験するために使用されている。研究者たちは幹細胞を使って疾患の試験管モデルを作成し、人間での臨床試験を行う前に薬剤の固有の特性を分析できるようにしています。幹細胞を特殊な細胞にプログラムすることで、医療施設は心血管疾患、がん、神経変性疾患などの疾患をシミュレートできるようになり、新薬の有効性をより正確に評価するのに役立っています。

胚性幹細胞に関しては、このタイプの幹細胞を治療に活用するかどうかは依然として議論の的となっています。再生医療ジャーナルに掲載されたカースティンとダニエル（2020年）の研究結果によると、オーストリア、ドイツ、イタリア、ロシア、トルコなどの一部の国では、依然として医学研究における胚性幹細胞の使用が許可されていないとのことです。対照的に、一部の国では、限定された規制基準内でヒト胚性幹細胞の研究と治療を認めています。たとえば、米国国立衛生研究所 (NIH) は、研究におけるヒト胚性幹細胞の使用に関するガイドラインを発行し、胚性幹細胞の提供を推奨しています。

日本では、厚生労働省が2019年3月から人工多能性幹細胞（iPSC）を用いた角膜疾患の治療を目的とした臨床試験を承認しました。2019年7月には、大阪大学（日本）の研究チームが正式に多能性幹細胞技術を応用し、角膜疾患を患う40歳の女性患者の治療に成功しました。

iPSC から作成された角膜組織移植の臨床試験の成功は、眼疾患の治療における幹細胞技術の可能性を実証しました。幹細胞技術の応用の可能性により、この市場は将来的に大きな発展の余地があるでしょう。