Ces thérapies et médicaments sont vendus à des prix très élevés. En fait, leurs prix sont si élevés qu’ils représentent un défi non seulement pour les patients, mais aussi pour le système de santé et les compagnies d’assurance, selon le magazine Scientific American .

Les thérapies et médicaments les plus chers au monde comprennent :

Skysona

Skysona est une thérapie génique révolutionnaire dont le coût de traitement unique s'élève à 3 millions USD, soit environ 73 milliards de VND. Cette thérapie, développée par la société de biotechnologie Bluebird Bio (USA), a pour effet de ralentir la progression de l'adrénoleucodystrophie (CALD).

La CALD est une maladie génétique rare qui affecte le système nerveux. La thérapie Skysona modifierait les cellules souches du patient pour inclure le gène ALDP. Grâce à cela, la maladie progressera plus lentement et contribuera à améliorer la qualité de vie du patient. La raison pour laquelle cette thérapie est si chère est due aux coûts de recherche, de développement et de production.

Zynteglo

Zynteglo est une thérapie génique à vecteur lentiviral et est également développée par Bluebird Bio. Le coût de cette thérapie s'élève à 2,8 millions de dollars, soit environ 68 milliards de VND, pour un traitement. Le médicament est utilisé chez les patients atteints de thalassémie dépendante des transfusions (TDT). Il s’agit d’une maladie sanguine rare qui nécessite des transfusions sanguines régulières et à vie pour survivre.

La thérapie Zynteglo réduira, voire éliminera, le besoin de transfusions sanguines, améliorant ainsi la qualité de vie ainsi que le fardeau physique et financier des transfusions sanguines.

Zolgensma

Zolgensma est considéré comme une thérapie génique révolutionnaire pour traiter l’atrophie musculaire spinale (SMA), une maladie génétique rare chez les enfants. Le médicament a été développé par Novartis Pharmaceutical Company (Suisse) et autorisé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en mai 2019.

Le prix moyen de ce traitement est de 2,1 millions USD, soit environ 50 milliards de VND. Zolgensma agit en remplaçant le gène du motoneurone de survie 1 (SMN1) qui est défectueux ou manquant. C'est cette anomalie qui provoque la maladie.

Zokinvy

Zokinvy est utilisé pour traiter le syndrome de progéria de Hutchinson-Gilford (HGPS) et le syndrome de laminopathies progéroïdes. Il s’agit de maladies génétiques extrêmement rares qui provoquent un vieillissement prématuré chez les enfants.

Zokinvy est développé par Eiger BioPharmaceuticals (USA). Le coût du traitement avec cette thérapie est de 1,7 million USD/an, soit environ 25 milliards de VND. Selon Scientific American, le médicament, pris par voie orale, s'est avéré ralentir la progression de la maladie et améliorer la qualité de vie des enfants.