ความทะเยอทะยานที่จะ 'แก้ไข' สมองมนุษย์เพื่อรักษาโรคทางระบบประสาท

ในช่วงสองปีที่ผ่านมา การทดลองกับหนูหลายครั้งโดยใช้ CRISPR และรูปแบบต่างๆ ได้แสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการรักษาโรคทางระบบประสาท โดยผู้เชี่ยวชาญคาดว่าการทดลองทางคลินิกในมนุษย์จะเริ่มขึ้นภายในไม่กี่ปีข้างหน้านี้

“ข้อมูลนี้ไม่เคยน่าพอใจเท่านี้มาก่อน” โมนิกา โคเอนราดส์ ผู้อำนวยการมูลนิธิวิจัยโรคเรตต์ ซินโดรม ในสหรัฐอเมริกากล่าว “เรื่องนี้กำลังกลายเป็นนิยายวิทยาศาสตร์น้อยลงเรื่อยๆ และกลายเป็นความจริงมากขึ้นเรื่อยๆ”

สมองได้รับการปกป้องด้วยเกราะป้องกันเลือด-สมอง ซึ่งแตกต่างจากตับหรือเลือด ทำให้ยากต่อการนำส่วนประกอบของการตัดแต่งยีนเข้ามา อย่างไรก็ตาม กลุ่มวิจัยหลายกลุ่มได้บันทึกผลการวิจัยเชิงบวก

เมื่อเดือนกรกฎาคมที่ผ่านมา การทดลองกับหนูที่เป็นโรคในวัยเด็กที่เรียกว่าอัมพาตครึ่งซีกสลับกัน แสดงให้เห็นว่าเทคโนโลยี "การตัดต่อหลัก" สามารถซ่อมแซมเปลือกสมองได้ประมาณครึ่งหนึ่ง ช่วยลดอาการชัก ปรับปรุงการรับรู้และการเคลื่อนไหว และยืดอายุขัย

กลุ่มอื่นๆ กำลังทดสอบในหนูเพื่อหาโรคฮันติงตัน โรคอะแท็กเซียฟรีดไรช์ และการกลายพันธุ์ของยีนที่ทำให้เกิดโรคลมชักหรือภาวะปัญญาอ่อน ในกรณีเหล่านี้ การตัดต่อสำเนาธรรมชาติของยีนโดยตรงถือว่าปลอดภัยกว่าการเพิ่มสำเนาใหม่ ซึ่งอาจเป็นพิษได้

นักวิทยาศาสตร์ หวังที่จะทดสอบวิธีการรักษานี้ในผู้ป่วยโรคเรตต์ซินโดรม หรือ AHC ภายในห้าปี วิธีการนี้น่าจะอาศัยไวรัส AAV9 เพื่อนำส่วนประกอบการตัดแต่งยีนเข้าสู่สมอง แต่ความเสี่ยงต่อปฏิกิริยาภูมิคุ้มกันยังคงเป็นความท้าทายที่สำคัญ นอกจากนี้ อุตสาหกรรมเทคโนโลยีชีวภาพของสหรัฐฯ กำลังประสบกับวิกฤตทางการเงิน ซึ่งส่งผลให้เงินทุนสำหรับการวิจัยวิธีการรักษาที่มีราคาแพงนี้ค่อยๆ ลดลง

“เงินทุนกำลังเหือดแห้ง” โคเอนราดส์กล่าว “แต่เราต้องอดทนและสร้างข้อมูลที่ดีต่อไป”

ที่มา: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html