สหรัฐฯ อนุมัติการบำบัดด้วยการตัดแต่งยีนแบบปฏิวัติวงการ

เมื่อวันที่ 8 ธันวาคม สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติยีนบำบัด 2 ชนิด ได้แก่ Lyfgenia ซึ่งใช้ไวรัสที่ไม่เป็นอันตรายในการแก้ไขยีน และการบำบัดด้วย Casgevy ซึ่งใช้เทคโนโลยี CRISPR ซึ่งได้รับรางวัลโนเบลประจำปี 2020 ตามรายงานของ AFP

Casgevy เป็นความร่วมมือระหว่าง Vertex Pharmaceuticals (สหรัฐอเมริกา) และ CRISPR Therapeutics (สวิตเซอร์แลนด์) ยานี้ใช้เพื่อแก้ไขยีนที่มีปัญหาในเซลล์ต้นกำเนิดไขกระดูกของผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไปที่เป็นโรคเม็ดเลือดรูปเคียวและธาลัสซีเมีย

โรคทั้งสองนี้เกิดจากความผิดพลาดของยีนที่ควบคุมฮีโมโกลบิน การรักษาด้วยยีนบำบัดอาจมีค่าใช้จ่ายหลายล้านดอลลาร์และผู้ป่วยหลายรายไม่สามารถรับมือได้ ดังนั้น บริษัท Vertex Pharmaceuticals จึงกำลังพยายามรักษาต้นทุนให้ต่ำที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้

นี่เป็นการอนุมัติ Casgevy ครั้งแรกของ FDA หลังจากที่หน่วยงานกำกับดูแลยาและผลิตภัณฑ์เพื่อสุขภาพของสหราชอาณาจักร (MHRA) อนุมัติยาตัวนี้เมื่อเดือนที่แล้ว

โรงพยาบาลเด็กซินซินนาติ

“การรักษาเหล่านี้ถือเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญในสาขายีนบำบัดสำหรับโรคเม็ดเลือดรูปเคียว ศักยภาพของผลิตภัณฑ์เหล่านี้ในการเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดรูปเคียวนั้นมีมหาศาล” ปีเตอร์ มาร์คส์ ผู้อำนวยการศูนย์ประเมินและวิจัยทางชีววิทยาของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) กล่าว

ชาวอเมริกันมากกว่า 100,000 คน ส่วนใหญ่เป็นคนผิวสี ป่วยเป็นโรคเม็ดเลือดรูปเคียว ซึ่งเป็นโรคที่สร้างความเจ็บปวดและคุกคามชีวิต และบุคลากรทางการแพทย์กำลังพยายามหาวิธีรักษาอย่างยากลำบาก ตามรายงานของ AFP

ประธานาธิบดีโจ ไบเดน ของสหรัฐฯ ย้ำว่าการประกาศขององค์การอาหารและยา (FDA) เมื่อวันที่ 8 ธันวาคม "แสดงให้เห็นถึงพลังของนวัตกรรมทางการแพทย์ในการพัฒนาคุณภาพชีวิตของชาวอเมริกัน" นายไบเดนยังย้ำว่า "รัฐบาลของผมจะยังคงทำงานเพื่อเร่งพัฒนาวิธีการรักษาโรคหายาก และสนับสนุนการวิจัยและนวัตกรรมทางการแพทย์ที่ทำให้ความก้าวหน้าครั้งนี้เกิดขึ้นได้"

นักวิทยาศาสตร์ ยังพัฒนาวิธีการแก้ไขยีนในอวัยวะขนาดใหญ่ รวมถึงสมอง ซึ่งอาจปูทางไปสู่การรักษาโรคต่างๆ เช่น โรคกล้ามเนื้อเสื่อมและโรคฮันติงตันได้ สำนักข่าว AFP รายงาน