เมื่อวันที่ 8 ธันวาคม สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) อนุมัติยีนบำบัด 2 ชนิด รวมถึง Lyfgenia ซึ่งใช้ไวรัสที่ไม่เป็นอันตรายในการแก้ไขยีน และการบำบัดด้วย Casgevy ซึ่งใช้เทคโนโลยี CRISPR ได้รับรางวัลโนเบลประจำปี 2020 ตามรายงานของ AFP

Casgevy คือผลลัพธ์จากความร่วมมือระหว่างบริษัทสองแห่ง ได้แก่ Vertex Pharmaceuticals (สหรัฐอเมริกา) และ CRISPR Therapeutics (สวิตเซอร์แลนด์) ยานี้ใช้แก้ไขยีนที่ผิดปกติในเซลล์ต้นกำเนิดไขกระดูกของผู้ป่วยอายุตั้งแต่ 12 ปีขึ้นไปซึ่งเป็นโรคเม็ดเลือดรูปเคียวและธาลัสซีเมีย

โรคทั้งสองมีสาเหตุมาจากความผิดพลาดของยีนที่นำฮีโมโกลบิน ยีนบำบัดอาจมีค่าใช้จ่ายหลายล้านดอลลาร์และเกินความสามารถในการรักษาของผู้ป่วยจำนวนมาก ดังนั้น Vertex Pharmaceuticals จึงพยายามรักษาต้นทุนให้ต่ำที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้

นี่เป็นการอนุมัติ Casgevy ครั้งแรกของ FDA หลังจากที่หน่วยงานกำกับดูแลยาและผลิตภัณฑ์ดูแลสุขภาพของสหราชอาณาจักร (MHRA) ไฟเขียวให้ยาตัวนี้เมื่อเดือนที่แล้ว

โรงพยาบาลเด็กซินซินเนติ

“วิธีการรักษาเหล่านี้ถือเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญในสาขาการบำบัดด้วยยีนสำหรับโรคเม็ดเลือดรูปเคียว ผลิตภัณฑ์เหล่านี้มีศักยภาพมหาศาลในการเปลี่ยนชีวิตของผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดรูปเคียว” Peter Marks ผู้อำนวยการศูนย์ประเมินและวิจัยทางชีววิทยาของ FDA กล่าว

ชาวอเมริกันมากกว่า 100,000 คน ส่วนใหญ่เป็นคนที่มีสีผิวอื่นๆ ป่วยด้วยโรคเม็ดเลือดรูปเคียว ซึ่งเป็นโรคที่เจ็บปวดและคุกคามชีวิต ซึ่งแพทย์และบุคลากรทางการแพทย์กำลังพยายามหาวิธีรักษาอยู่ ตามรายงานของ AFP

ประธานาธิบดีโจ ไบเดนของสหรัฐฯ ยังเน้นย้ำด้วยว่าการประกาศของ FDA เมื่อวันที่ 8 ธันวาคมนี้ "แสดงให้เห็นถึงพลังของนวัตกรรมทางการแพทย์ในการปรับปรุงคุณภาพชีวิตของชาวอเมริกัน" “ฝ่ายบริหารของฉันจะทำงานต่อไปเพื่อเร่งพัฒนาวิธีรักษาโรคหายาก และสนับสนุนการวิจัยและนวัตกรรมทางการแพทย์ที่ทำให้ความก้าวหน้าครั้งนี้เป็นไปได้” นายไบเดนกล่าวเสริม

นักวิทยาศาสตร์ยังพัฒนาวิธีการแก้ไขยีนในอวัยวะขนาดใหญ่ รวมทั้งสมอง ซึ่งอาจนำไปสู่การรักษาโรคต่างๆ เช่น โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงและโรคฮันติงตันได้ สำนักข่าว AFP รายงาน