Цель — «редактировать» человеческий мозг для лечения неврологических заболеваний

За последние два года несколько экспериментов на мышах с использованием CRISPR и его вариантов продемонстрировали многообещающие результаты в лечении неврологических расстройств, и эксперты ожидают, что клинические испытания на людях начнутся в течение ближайших нескольких лет.

«Данные ещё никогда не были столь обнадеживающими», — заявила Моника Коэнрадс, директор Фонда исследований синдрома Ретта в США. «Это всё меньше похоже на научную фантастику и всё больше на реальность».

В отличие от печени или крови, мозг защищён гематоэнцефалическим барьером, что затрудняет введение компонентов для редактирования генов. Тем не менее, многие исследовательские группы зафиксировали положительные результаты.

В июле прошлого года эксперимент на мышах с детским заболеванием под названием альтернирующая гемиплегия показал, что технология «первичного редактирования» может восстановить около половины коры головного мозга, что позволит уменьшить припадки, улучшить когнитивные функции и двигательные функции, а также увеличить продолжительность жизни.

Другие группы также проводят испытания на мышах при болезни Хантингтона, атаксии Фридрейха и генных мутациях, вызывающих эпилепсию или умственную отсталость. В этих случаях прямое редактирование естественной копии гена считается более безопасным, чем добавление новой копии, которая может быть токсичной.

Ученые надеются испытать эту терапию на пациентах с синдромом Ретта или АГХ в течение пяти лет. Метод, вероятно, будет основан на вирусе AAV9 для доставки компонента для редактирования генов в мозг, но риск иммунных реакций остается серьезной проблемой. Кроме того, американская биотехнологическая отрасль переживает финансовый кризис, из-за которого финансирование исследований в области этой дорогостоящей терапии постепенно сокращается.

«Финансирование иссякает, — говорит Коэнрадс. — Но нам нужно продолжать упорствовать и собирать качественные данные».

Источник: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html