Эти методы лечения и лекарства продаются по очень высоким ценам. Более того, по данным журнала Scientific American , их стоимость настолько высока, что создаёт проблемы не только для пациентов, но и для системы здравоохранения и страховых компаний.
Skysona — это генная терапия, стоимость единовременного лечения которой составляет 3 миллиона долларов США, замедляющая прогрессирование адренолейкодистрофии (CALD).
Самые дорогие терапии и лекарства в мире включают:
Скайсона
Skysona — это прорывной генный препарат, стоимость которого составляет 3 миллиона долларов США (около 73 миллиардов донгов) в год. Этот препарат был разработан биотехнологической компанией Bluebird Bio (США) и замедляет прогрессирование адренолейкодистрофии (CALD).
CALD — редкое генетическое заболевание, поражающее нервную систему. Терапия Skysona предполагает модификацию стволовых клеток пациента с целью включения в них гена ALDP. Это замедляет прогрессирование заболевания и улучшает качество жизни пациентов с этим заболеванием. Лечение дорогостоящее из-за затрат на исследования, разработку и производство.
Зинтегло
Препарат Zynteglo – это лентивирусный векторный препарат для генной терапии, также разработанный компанией Bluebird Bio. Стоимость одной процедуры составляет до 2,8 млн долларов США (около 68 млрд донгов). Препарат применяется у пациентов с трансфузионно-зависимой талассемией (ТСТ). Это редкое заболевание крови, требующее регулярных и пожизненных переливаний крови для выживания.
Терапия препаратом Zynteglo сократит или даже устранит необходимость переливания крови, тем самым улучшая качество жизни, а также физическую и финансовую нагрузку от переливания крови.
Золгенсма
Золгенсма считается революционным методом генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), редкого генетического заболевания у детей. Препарат был разработан швейцарской фармацевтической компанией Novartis и одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в мае 2019 года.
Средняя стоимость этого лечения составляет 2,1 миллиона долларов США, или около 50 миллиардов донгов. Препарат «Золгенсма» действует путём замены дефектного или отсутствующего гена в клетках мотонейрона выживания 1 (SMN1). Именно эта аномалия и вызывает заболевание.
Зокинви
Зокинви используется для лечения синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда (СГГ) и прогероидного синдрома ламинопатии. Это крайне редкие генетические заболевания, вызывающие преждевременное старение у детей.
Препарат Зокинви был разработан биотехнологической компанией Eiger BioPharmaceuticals (США). Стоимость лечения этим препаратом составляет 1,7 млн долларов США в год (около 25 млрд донгов). Препарат принимается перорально, замедляет прогрессирование заболевания и улучшает качество жизни детей, сообщает Scientific American.
Ссылка на источник
Комментарий (0)