Эти методы лечения и лекарства продаются по очень высоким ценам. На самом деле, по данным журнала Scientific American , их цены настолько высоки, что создают проблемы не только для пациентов, но и для системы здравоохранения и страховых компаний.

Самые дорогие методы лечения и лекарства в мире включают в себя:

Скайсона

Skysona — это революционная генная терапия, единовременная стоимость лечения которой составляет 3 миллиона долларов США (около 73 миллиардов донгов). Данная терапия, разработанная биотехнологической компанией Bluebird Bio (США), позволяет замедлить прогрессирование адренолейкодистрофии (CALD).

CALD — редкое генетическое заболевание, поражающее нервную систему. Терапия Skysona позволит модифицировать стволовые клетки пациента, включив в них ген ALDP. Благодаря этому болезнь будет прогрессировать медленнее и качество жизни пациента улучшится. Причина такой высокой стоимости этой терапии заключается в затратах на исследования, разработку и производство.

Зинтегло

Zynteglo — это лентивирусный векторный препарат для генной терапии, также разработанный компанией Bluebird Bio. Стоимость одной процедуры составляет до 2,8 млн долларов США (около 68 млрд донгов). Препарат применяется у больных с трансфузионно-зависимой талассемией (ТЗТ). Это редкое заболевание крови, при котором для выживания необходимы регулярные переливания крови на протяжении всей жизни.

Терапия Zynteglo сократит или даже исключит необходимость переливания крови, тем самым улучшив качество жизни, а также уменьшив физическую и финансовую нагрузку от переливания крови.

Золгенсма

Золгенсма считается революционным препаратом генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — редкого генетического заболевания у детей. Препарат был разработан фармацевтической компанией Novartis (Швейцария) и лицензирован Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в мае 2019 года.

Средняя стоимость такого лечения составляет 2,1 миллиона долларов США, или около 50 миллиардов донгов. Действие препарата Золгенсма основано на замене дефектного или отсутствующего гена в двигательном нейроне выживания 1 (SMN1). Именно эта аномалия и является причиной заболевания.

Зокинви

Зокинви используется для лечения синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда (СПГХ) и синдрома прогероидной ламинопатии. Это крайне редкие генетические заболевания, вызывающие преждевременное старение у детей.

Zokinvy разработан компанией Eiger BioPharmaceuticals (США). Стоимость лечения с помощью этой терапии составляет 1,7 млн ​​долларов США в год, около 25 млрд донгов. По данным журнала Scientific American, препарат, принимаемый перорально, замедляет прогрессирование заболевания и улучшает качество жизни детей.