En los últimos dos años, varios experimentos con ratones que utilizan CRISPR y sus variantes han demostrado ser prometedores en el tratamiento de trastornos neurológicos, y los expertos esperan que los ensayos clínicos en humanos comiencen en los próximos años.
“Los datos nunca han sido tan alentadores”, afirmó Monica Coenraads, directora de la Fundación para la Investigación del Síndrome de Rett en Estados Unidos. “Esto se está convirtiendo cada vez menos en ciencia ficción y más en una realidad”.
A diferencia del hígado o la sangre, el cerebro está protegido por una barrera hematoencefálica, lo que dificulta la introducción de componentes de edición genética. Sin embargo, numerosos grupos de investigación han obtenido resultados positivos.
En julio pasado, un experimento con ratones que padecían una enfermedad infantil llamada hemiplejia alternada mostró que la tecnología de “edición primaria” podría reparar aproximadamente la mitad de la corteza cerebral, reduciendo las convulsiones, mejorando la cognición y el movimiento y prolongando la esperanza de vida.
Otros grupos también están realizando pruebas en ratones para la enfermedad de Huntington, la ataxia de Friedreich y mutaciones genéticas que causan epilepsia o retraso mental. En estos casos, editar directamente la copia natural de un gen se considera más seguro que añadir una nueva copia, lo cual puede ser tóxico.
Los científicos esperan probar la terapia en pacientes con síndrome de Rett o AHC dentro de cinco años. El método probablemente se basará en el virus AAV9 para administrar el componente de edición genética al cerebro, pero el riesgo de reacciones inmunitarias sigue siendo un desafío importante. Además, la industria biotecnológica estadounidense atraviesa una crisis financiera, que ha reducido gradualmente la financiación para la investigación de esta costosa terapia.
«La financiación se está agotando», afirma Coenraads. «Pero tenemos que perseverar y seguir generando datos fiables».
Fuente: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html
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