Diese Therapien und Medikamente werden zu sehr hohen Preisen verkauft. Tatsächlich sind ihre Preise so hoch, dass sie laut der Zeitschrift Scientific American nicht nur für die Patienten, sondern auch für das Gesundheitssystem und die Versicherungsgesellschaften eine Herausforderung darstellen.

Zu den teuersten Therapien und Medikamenten der Welt zählen:

Skysona

Skysona ist eine bahnbrechende Gentherapie mit einmaligen Behandlungskosten von 3 Millionen USD, etwa 73 Milliarden VND. Diese vom Biotechnologieunternehmen Bluebird Bio (USA) entwickelte Therapie hat die Wirkung, das Fortschreiten der Adrenoleukodystrophie (CALD) zu verlangsamen.

CALD ist eine seltene genetische Störung, die das Nervensystem betrifft. Bei der Skysona-Therapie würden die Stammzellen des Patienten so verändert, dass sie das ALDP-Gen enthalten. Dadurch wird der Krankheitsverlauf verlangsamt und die Lebensqualität des Patienten verbessert. Der Grund für die hohen Kosten dieser Therapie sind die Kosten für Forschung, Entwicklung und Produktion.

Zynteglo

Zynteglo ist eine lentivirale Vektor-Gentherapie und wird ebenfalls von Bluebird Bio entwickelt. Die Kosten dieser Therapie betragen bis zu 2,8 Millionen USD, etwa 68 Milliarden VND, für eine Behandlung. Das Medikament wird bei Patienten mit transfusionsabhängiger Thalassämie (TDT) eingesetzt. Dabei handelt es sich um eine seltene Blutkrankheit, die zum Überleben regelmäßige, lebenslange Bluttransfusionen erfordert.

Durch die Zynteglo-Therapie wird die Notwendigkeit von Bluttransfusionen verringert oder sogar ganz vermieden. Dadurch verbessert sich die Lebensqualität und die körperliche und finanzielle Belastung durch Bluttransfusionen wird verringert.

Zolgensma

Zolgensma gilt als revolutionäre Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), einer seltenen genetischen Erkrankung bei Kindern. Das Medikament wurde von der Novartis Pharmaceutical Company (Schweiz) entwickelt und im Mai 2019 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen.

Der Durchschnittspreis dieser Behandlung beträgt 2,1 Millionen USD, etwa 50 Milliarden VND. Zolgensma wirkt, indem es das defekte oder fehlende Gen im Überlebensmotorneuron 1 (SMN1) ersetzt. Es ist diese Anomalie, die die Krankheit verursacht.

Zokinvy

Zokinvy wird zur Behandlung des Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms (HGPS) und des Progeroid-Laminopathie-Syndroms angewendet. Dabei handelt es sich um äußerst seltene genetische Erkrankungen, die zu vorzeitiger Alterung bei Kindern führen.

Zokinvy wird von Eiger BioPharmaceuticals (USA) entwickelt. Die Behandlungskosten mit dieser Therapie betragen 1,7 Millionen USD/Jahr, etwa 25 Milliarden VND. Laut Scientific American verlangsamt das oral eingenommene Medikament den Krankheitsverlauf und verbessert die Lebensqualität von Kindern.