اتخذت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية هذا القرار في التاسع من ديسمبر/كانون الأول. والعلاجان المعتمدان هما Casgevy، الذي يعتمد على تقنية تحرير الجينات CRISPR الحائزة على جائزة نوبل، وLyfgenia، الذي يستخدم فيروسًا غير ضار لتحرير الجينات.

يتم إنتاج Casgevy من قبل شركتين، Vertex Pharmaceuticals (الولايات المتحدة الأمريكية) وCRISPR Therapeutics (سويسرا). يعمل الدواء على إصلاح الجينات المعيبة في الخلايا الجذعية للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر والذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا.

كلا المرضين ينشأان بسبب خلل في الجين الذي يحمل الهيموجلوبين. وعادة ما تكلف علاجات العلاج الجيني ملايين الدولارات، وهي بعيدة عن متناول العديد من المرضى. تسعى الشركة المصنعة Vertex Pharmaceuticals إلى إبقاء السعر منخفضًا قدر الإمكان.

وتأتي موافقة إدارة الغذاء والدواء بعد أن وافقت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة على العلاج في نوفمبر/تشرين الثاني.

وفي الوقت نفسه، يستخدم Lyfgenia نقل الجينات لتحرير الجينات. يقوم بتعديل الخلايا الجذعية في دم المريض لإنتاج الهيموجلوبين من مصدر وراثي. وفقا لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، عندما يضاف الهيموجلوبين إلى خلايا الدم الحمراء، فإنه يقلل من خطر الإصابة بمرض فقر الدم المنجلي.

قال بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث المواد البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: "تمثل هذه العلاجات تقدمًا كبيرًا في مجال العلاج الجيني لمرضى فقر الدم المنجلي. إن قدرتها على تغيير حياة المرضى هائلة".

وتقول الدكتورة نيكول فيردان من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن العلاج الجيني يجعل العلاج أكثر استهدافا وفعالية، خاصة للأشخاص المصابين بأمراض نادرة والذين لديهم خيارات علاجية محدودة.

وأضافت أن إدارة الغذاء والدواء "متحمسة لتطوير هذا المجال"، لأنهم يساعدون الأفراد الذين تعطلت حياتهم بشدة بسبب المرض.

وتعني موافقة الوكالة أن نحو 16 ألف شخص مصاب بمرض فقر الدم المنجلي سيكون لديهم خيار علاجي محتمل آخر. يؤثر هذا المرض على حوالي 100 ألف أمريكي وأكثر من 7.7 مليون شخص في جميع أنحاء العالم، معظمهم من ذوي الأصول الأفريقية والكاريبية. وهو اضطراب دموي نادر وموهن ويهدد الحياة. تظل احتياجات العلاج لدى العديد من الأشخاص غير ملباة.

يمتلك مرضى فقر الدم المنجلي خلايا دم مستطيلة الشكل على شكل منجل بدلاً من الشكل الدائري المقعر النموذجي. وتعلق الخلايا المشوهة في الأوعية الدموية، مما يؤدي إلى منع وصول الأكسجين، مما يسبب للمرضى آلاما شديدة، وربما سكتة دماغية وتلف الأعضاء.

ثوك لينه (وفقا لوكالة فرانس برس، أسوشيتد برس )