미국 식품의약국(FDA)은 12월 8일 유전자 치료법 두 가지를 승인했는데, 여기에는 무해한 바이러스를 이용해 유전자를 편집하는 Lyfgenia가 포함됩니다. AFP에 따르면, CRISPR 기술을 이용한 카스게비 치료법이 2020년 노벨상을 수상했습니다.

Casgevy는 Vertex Pharmaceuticals(미국)와 CRISPR Therapeutics(스위스)라는 두 회사의 협력의 결과입니다. 이 약은 낫적혈구 빈혈과 지중해빈혈이 있는 12세 이상의 환자의 골수 줄기세포에서 결함이 있는 유전자를 교정하는 데 사용됩니다.

두 질병 모두 헤모글로빈을 운반하는 유전자의 오류로 인해 발생합니다. 유전자 치료는 수백만 달러의 비용이 들고 많은 환자가 이를 받을 수 없기 때문에 Vertex Pharmaceuticals는 비용을 최대한 낮추기 위해 노력하고 있습니다.

이는 영국의 의약품 및 의료 제품 규제 기관(MHRA)이 지난달 Casgevy에 대한 승인을 내린 이후 처음으로 FDA가 Casgevy에 대한 승인을 내린 것입니다.

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FDA 생물의약품평가연구센터(Center for Biologics Evaluation and Research) 소장인 피터 마크스는 "이러한 치료법은 겸상 적혈구 빈혈 유전자 치료 분야에서 중요한 진전을 나타냅니다. 이러한 제품이 겸상 적혈구 빈혈 환자의 삶을 바꿀 수 있는 잠재력은 엄청납니다."라고 말했습니다.

AFP에 따르면, 대부분 유색인종인 미국인 10만 명이 낫적혈구병을 앓고 있습니다. 낫적혈구병은 고통스럽고 생명을 위협하는 질병으로, 의료 전문가들은 이에 대한 해결책을 찾기 위해 고군분투하고 있습니다.

조 바이든 미국 대통령도 FDA가 12월 8일에 발표한 내용은 "미국인의 삶을 개선하는 의료 혁신의 힘을 보여준다"고 강조했습니다. 바이든 대통령은 "저희 행정부는 희귀 질환 치료법 개발을 가속화하고, 이러한 획기적인 발전을 가능하게 한 연구와 의료 혁신을 지원하기 위해 계속 노력할 것입니다."라고 덧붙였습니다.

AFP에 따르면 과학자들은 또한 뇌를 포함한 대형 장기의 유전자를 편집하는 방법을 개발하고 있으며, 이는 근이영양실조와 헌팅턴병과 같은 질병을 치료하는 길을 열어줄 수 있다고 합니다.