ការរំពឹងទុកនៃការព្យាបាលជំងឺសរសៃប្រសាទដោយ 'កែសម្រួល' ខួរក្បាលរបស់មនុស្ស

ការរំពឹងទុកនៃការព្យាបាលជំងឺសរសៃប្រសាទដោយ 'កែសម្រួល' ខួរក្បាលរបស់មនុស្ស។ (រូបភាពរូបភាព។ ប្រភព៖ iStock)

ក្នុងរយៈពេលពីរឆ្នាំកន្លងមកនេះ ការពិសោធន៍កណ្តុរជាច្រើនដោយប្រើ CRISPR និងការប្រែប្រួលរបស់វាបានបង្ហាញពីការសន្យាក្នុងការព្យាបាលជំងឺសរសៃប្រសាទ។

អ្នកជំនាញរំពឹងថា ការសាកល្បងព្យាបាលលើមនុស្សនឹងចាប់ផ្តើមក្នុងរយៈពេលពីរបីឆ្នាំ។ Monica Coenraads នាយកនៃមូលនិធិស្រាវជ្រាវ Rett Syndrome នៅសហរដ្ឋអាមេរិកបាននិយាយថា "ទិន្នន័យមិនដែលត្រូវបានលើកទឹកចិត្តបន្ថែមទៀតទេ" ។ "នេះកាន់តែតិចទៅៗ ការប្រឌិតបែបវិទ្យាសាស្ត្រ ហើយកាន់តែពិត។"

មិនដូចថ្លើម ឬឈាមទេ ខួរក្បាលត្រូវបានការពារដោយរបាំងឈាមខួរក្បាល ដែលធ្វើឱ្យវាពិបាកក្នុងការណែនាំសមាសធាតុកែសម្រួលហ្សែន។ ទោះយ៉ាងណាក៏ដោយ ក្រុមស្រាវជ្រាវជាច្រើនបានរាយការណ៍ពីលទ្ធផលដ៏ជោគជ័យ។ នៅក្នុងខែកក្កដា ការពិសោធន៍លើសត្វកណ្តុរដែលមានទម្រង់នៃជំងឺហឺតឆ្លាស់គ្នាក្នុងវ័យកុមារ បានបង្ហាញថា "ការកែសម្រួលបឋម" អាចជួសជុលប្រហែលពាក់កណ្តាលនៃខួរក្បាលខួរក្បាល កាត់បន្ថយការប្រកាច់ ធ្វើអោយប្រសើរឡើងនូវការយល់ដឹង និងចលនា និងពន្យារអាយុជីវិត។

ក្រុមផ្សេងទៀតក៏កំពុងធ្វើតេស្តលើសត្វកណ្ដុរសម្រាប់ជំងឺ Huntington, Friedreich's ataxia និងការផ្លាស់ប្តូរហ្សែនផ្សេងទៀតដែលបណ្តាលឱ្យកើតជំងឺឆ្កួតជ្រូក ឬវិកលចរិត។ នៅក្នុងករណីទាំងនេះ ការកែសម្រួលដោយផ្ទាល់នូវច្បាប់ចម្លងធម្មជាតិនៃហ្សែនមួយត្រូវបានចាត់ទុកថាមានសុវត្ថិភាពជាងការបន្ថែមច្បាប់ចម្លងថ្មី ដែលអាចជាជាតិពុល។

អ្នកវិទ្យាសាស្ត្រ សង្ឃឹមថានឹងសាកល្បងការព្យាបាលចំពោះអ្នកជំងឺដែលមានរោគសញ្ញា Rett ឬ AHC ក្នុងរយៈពេលប្រាំឆ្នាំ។ វិធីសាស្ត្រនេះទំនងជាពឹងផ្អែកលើមេរោគ AAV9 ដើម្បីបញ្ជូនសមាសធាតុកែហ្សែនទៅក្នុងខួរក្បាល ប៉ុន្តែហានិភ័យនៃប្រតិកម្មនៃប្រព័ន្ធភាពស៊ាំនៅតែជាបញ្ហាប្រឈមដ៏ធំមួយ។ លើសពីនេះ ឧស្សាហកម្មជីវបច្ចេកវិទ្យារបស់សហរដ្ឋអាមេរិកកំពុងជួបប្រទះវិបត្តិហិរញ្ញវត្ថុ ដែលបានកាត់បន្ថយបន្តិចម្តងៗនូវមូលនិធិសម្រាប់ការស្រាវជ្រាវលើការព្យាបាលដ៏ថ្លៃនេះ។

Coenraads និយាយថា "មូលនិធិកំពុងរីងស្ងួត" ។ «​ប៉ុន្តែ​យើង​ត្រូវ​តែ​តស៊ូ និង​បន្ត​បង្កើត​ទិន្នន័យ​ល្អ​»​។