Au cours des deux dernières années, plusieurs expériences sur des souris utilisant CRISPR et ses variantes se sont révélées prometteuses dans le traitement des troubles neurologiques, les experts s'attendant à ce que les essais cliniques sur l'homme commencent dans les prochaines années.
« Les données n'ont jamais été aussi encourageantes », a déclaré Monica Coenraads, directrice de la Fondation de recherche sur le syndrome de Rett aux États-Unis. « Cela relève de moins en moins de la science-fiction et devient de plus en plus une réalité. »
Contrairement au foie ou au sang, le cerveau est protégé par une barrière hémato-encéphalique, ce qui rend difficile l'introduction de composants d'édition génétique. Cependant, de nombreux groupes de recherche ont enregistré des résultats positifs.
En juillet dernier, une expérience sur des souris atteintes d’une maladie infantile appelée hémiplégie alternante a montré que la technologie de « prime editing » pouvait réparer environ la moitié du cortex cérébral, réduisant ainsi les crises, améliorant la cognition et le mouvement et prolongeant la durée de vie.
D'autres groupes effectuent également des tests sur des souris pour détecter la maladie de Huntington, l'ataxie de Friedreich et les mutations génétiques responsables de l'épilepsie ou du retard mental. Dans ces cas, la modification directe de la copie naturelle d'un gène est considérée comme plus sûre que l'ajout d'une nouvelle copie, potentiellement toxique.
Les scientifiques espèrent tester cette thérapie chez des patients atteints du syndrome de Rett ou d'AHC d'ici cinq ans. La méthode s'appuiera probablement sur le virus AAV9 pour introduire le composant d'édition génétique dans le cerveau, mais le risque de réactions immunitaires demeure un défi majeur. De plus, l'industrie biotechnologique américaine traverse une crise financière, ce qui a progressivement réduit le financement de la recherche sur cette thérapie coûteuse.
« Les financements s'épuisent », déclare Coenraads. « Mais nous devons persévérer et continuer à produire des données de qualité. »
Source : https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html
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