Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat am 8. Dezember zwei Gentherapien zugelassen, darunter Lyfgenia, bei dem ein harmloses Virus zur Bearbeitung von Genen verwendet wird; und die Casgevy-Therapie unter Verwendung der CRISPR-Technologie wurde laut AFP mit dem Nobelpreis 2020 ausgezeichnet.

Casgevy ist das Ergebnis einer Zusammenarbeit zwischen zwei Unternehmen, Vertex Pharmaceuticals (USA) und CRISPR Therapeutics (Schweiz). Dieses Arzneimittel wird zur Korrektur fehlerhafter Gene in Knochenmarkstammzellen von Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellenanämie und Thalassämie verwendet.

Beide Krankheiten sind auf Fehler im Gen zurückzuführen, das das Hämoglobin transportiert. Gentherapie kann Millionen von Dollar kosten und ist für viele Patienten unerschwinglich. Daher arbeitet Vertex Pharmaceuticals daran, die Kosten so gering wie möglich zu halten.

Dies ist die erste FDA-Zulassung von Casgevy, nachdem die britische Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) dem Medikament letzten Monat grünes Licht gegeben hatte.

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„Diese Behandlungen stellen einen großen Fortschritt auf dem Gebiet der Gentherapie für Sichelzellanämie dar. Das Potenzial dieser Produkte, das Leben von Patienten mit Sichelzellanämie zu verändern, ist enorm“, sagte Peter Marks, Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research der FDA.

Mehr als 100.000 Amerikaner, überwiegend Farbige, leiden an der Sichelzellenanämie, einer schmerzhaften und lebensbedrohlichen Krankheit, für die Mediziner laut AFP noch immer keine Lösung finden.

Auch US-Präsident Joe Biden betonte, die Ankündigung der FDA vom 8. Dezember zeige „die Macht medizinischer Innovationen, das Leben der Amerikaner zu verbessern“. „Meine Regierung wird weiterhin daran arbeiten, die Entwicklung von Heilmitteln für seltene Krankheiten zu beschleunigen und die Forschung und medizinische Innovation zu unterstützen, die diesen Durchbruch ermöglicht haben“, fügte Herr Biden hinzu.

Wissenschaftler entwickeln außerdem Methoden zur Bearbeitung von Genen in großen Organen, einschließlich des Gehirns, was den Weg für die Behandlung von Krankheiten wie Muskeldystrophie und der Huntington-Krankheit ebnen könnte, berichtete AFP.