وتباع هذه العلاجات والأدوية بأسعار مرتفعة للغاية. في الواقع، أسعار هذه الأدوية مرتفعة للغاية إلى درجة أنها لا تشكل تحديًا للمرضى فحسب، بل أيضًا لنظام الرعاية الصحية وشركات التأمين، وفقًا لمجلة ساينتفك أميركان .

تشمل أغلى العلاجات والأدوية في العالم ما يلي:

سكايسونا

Skysona هو علاج جيني مبتكر بتكلفة علاجية لمرة واحدة تبلغ 3 ملايين دولار أمريكي، أي حوالي 73 مليار دونج. هذا العلاج، الذي طورته شركة التكنولوجيا الحيوية Bluebird Bio (الولايات المتحدة الأمريكية)، له تأثير إبطاء تطور مرض اعتلال الغدة الكظرية وبيضاء الدماغ (CALD).

CALD هو اضطراب وراثي نادر يؤثر على الجهاز العصبي. سيقوم علاج Skysona بتعديل الخلايا الجذعية للمريض لتشمل جين ALDP. وبفضل ذلك، يتطور المرض بشكل أبطأ، مما يساعد على تحسين نوعية حياة المريض. السبب وراء ارتفاع تكلفة هذا العلاج هو تكاليف البحث والتطوير والإنتاج.

زينتيغلو

Zynteglo هو علاج جيني ناقل فيروسي عدسي وقد تم تطويره أيضًا بواسطة Bluebird Bio. وتبلغ تكلفة هذا العلاج ما يصل إلى 2.8 مليون دولار أميركي، أي حوالي 68 مليار دونج، للعلاج الواحد. يستخدم الدواء في المرضى الذين يعانون من الثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم (TDT). هذا اضطراب نادر في الدم يتطلب عمليات نقل دم منتظمة مدى الحياة للبقاء على قيد الحياة.

سوف يعمل علاج Zynteglo على تقليل أو حتى القضاء على الحاجة إلى عمليات نقل الدم، وبالتالي تحسين نوعية الحياة وكذلك العبء البدني والمالي لعمليات نقل الدم.

زولجينسما

يعتبر Zolgensma علاجًا جينيًا ثوريًا لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وهو مرض وراثي نادر عند الأطفال. تم تطوير الدواء من قبل شركة نوفارتيس للأدوية (سويسرا) وتم ترخيصه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في مايو 2019.

ويبلغ متوسط ​​سعر هذا العلاج 2.1 مليون دولار أميركي، أي ما يعادل حوالي 50 مليار دونج. يعمل Zolgensma عن طريق استبدال الجين الموجود في العصبون الحركي للبقاء 1 (SMN1) المعيب أو المفقود. وهذا الخلل هو الذي يسبب المرض.

زوكينفي

يستخدم Zokinvy لعلاج متلازمة هتشينسون جيلفورد بروجيريا (HGPS) ومتلازمة اعتلال الصفيحة البروجيرويدي. هذه أمراض وراثية نادرة للغاية تسبب الشيخوخة المبكرة عند الأطفال.

تم تطوير Zokinvy بواسطة شركة Eiger BioPharmaceuticals (الولايات المتحدة الأمريكية). وتبلغ تكلفة العلاج بهذا العلاج 1.7 مليون دولار أميركي سنويا، أي ما يعادل 25 مليار دونج تقريبا. وأفادت مجلة "ساينتفك أميركان" أن الدواء، الذي يؤخذ عن طريق الفم، أثبت قدرته على إبطاء تقدم المرض وتحسين نوعية حياة الأطفال.